Professori Seppo Ylä-Herttualan tutkimusryhmä Itä-Suomen yliopistosta on saanut 1,3 miljoonan euron rahoituksen EU:n Horisontti Eurooppa -ohjelmasta.
Rahoitus on tarkoitettu tutkimukseen, joka tähtää harvinaisen perinnöllisen sydänlihassairauden, arytmogeenisen kardiomyopatian (ACM) geenihoitoon.
Suomalaistutkimus toteutetaan osana laajempaa kansainvälistä hanketta. Geremy-nimisessä hankkeessa kehitetään arytmogeenisen kardiomyopatian tautimalleja, joilla uusia hoitoja voidaan tutkia.
Hankkeen tavoitteena on osoittaa solu- ja eläinmalleilla useiden lupaavien geeniterapian menetelmien soveltuvuus taudin hoitamiseen. Menetelmiä ovat oligonukleotidihoidot, geenieditointi ja geenien toiminnan säätely.
Tutkijoiden kiinnostuksen kohteena ovat tautia aiheuttavat virheet erityisesti PLN– ja PKP2-geeneissä. Heidän päämääränään on turvata tai palauttaa sydänlihaksen normaali toiminta korjaamalla geenivirhe.
Tämä olisi askel kohti arytmogeenisen kardiomyopatian ja mahdollisesti myös muiden terveydenhuoltoa merkittävästi kuormittavien sydänlihassairauksien parantavaa hoitoa.
Tähtäimessä harvinaislääkkeen asema
Geremy-hankkeessa on edustettuna laaja asiantuntemus sydänsairauksien genetiikasta ja prekliinisestä tutkimuksesta potilaskokeiden toteutukseen, potilaiden oikeuksiin, etiikkaan ja lääkevalvontaan.
Hankkeen aikana on määrä osoittaa uuden hoitomuodon teho ja turvallisuus prekliinisissä kokeissa, minkä jälkeen on tarkoitus edetä potilailla tehtäviin tutkimuksiin ja hakea hoidolle harvinaislääkkeen asemaa.
Projektissa on mukana tutkijoita myös muun muassa Alankomaiden sydäninstituutista, Utrechtin yliopistosta, Leuvenin katolisesta yliopistosta, Münchenin yliopistosta ja Lontoon King’s Collegesta.
(Kuva Itä-Suomen yliopisto) Arvostettu geeniterapiatutkija Seppo Ylä-Herttuala on ollut mukana kehittämässä myös muun muassa suomalaista nenäsuihkeena annosteltavaa koronarokotetta
Lue myös:
Biologinen ohitusleikkaus toi tutkijalle huippuapurahan
Tilaa Kemiamedian uutiskirje!
Tilaajana saat sähköpostiisi kerran viikossa kiinnostavimmat uutiset ja tärkeimmät tiedot alan tapahtumista ja työpaikoista.
Arvomme uusien uutiskirjetilaajien kesken palkintoja.
Lue lisää ja tee tilaus täällä.
P.S. Oletko kemian seurojen jäsen? Jos haluat uutiskirjeemme myös vuonna 2023, käy uusimassa tilauksesi täällä.
